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拜耳(BAYZF)宣布其試驗性正子斷層造影(PET)顯影劑在第三期臨床試驗中，成功且準確地辨識出心臟澱粉樣變性(cardiac amyloidosis)。根據獨立掃描解讀人員的一致評估，該顯影劑展現了94%的敏感度與86%的特異度。這項名為REVEAL的碘124 evuzamitide試驗的詳細數據，已於慕尼黑舉辦的歐洲心臟病學會大會上發表，並同步刊登於「美國醫學會雜誌」。目前這款被稱為AT-01的PET放射性追蹤劑，尚未獲得任何監管機構的正式核准。
心臟澱粉樣變性診斷難度高
心臟澱粉樣變性是由於異常蛋白質沉積在心臟中，導致心臟變得厚實僵硬，進而可能損害其泵血功能。由於這種疾病的症狀與其他心臟疾病相似，且不同類型的澱粉樣變性需要不同的測試與治療方法，因此在臨床診斷上極具挑戰性。
併購資產展現強大商業潛力
對於投資人而言，這次的試驗結果為拜耳(BAYZF)從未上市的Attralus公司收購而來的診斷資產，提供了強而有力的臨床支持。該研究的準確性與安全性數據，將成為未來申請監管核准的重要基礎。儘管該追蹤劑目前仍處於研究階段，其未來的商業前景將取決於監管審查進度、影像中心的採用意願、健保給付狀況，以及與現有診斷方法的競爭表現。
多中心試驗展現驚人準確度
這項多中心、開放標籤且單臂的研究，共招募了170位疑似患有心臟澱粉樣變性的成年患者，分布於美國18個醫學中心。參與者接受單次靜脈注射碘124 evuzamitide，並在3至5小時後進行PET/CT影像檢查。掃描結果由三位獨立的心臟PET醫師進行判讀，這些醫師無法取得患者的其他臨床資訊。
針對不同亞型皆具高敏感度
在個別醫師的判讀中，檢測出患病者的敏感度介於90%至94%之間；而正確辨識出未患病者的特異度則介於84%至89%。若以多數決來看，則達到94%的敏感度與86%的特異度。此外，該追蹤劑在分析兩種主要形式的病症時也表現出極高敏感度，其中針對甲狀腺素運載蛋白澱粉樣變性(ATTR)的敏感度達96%，對輕鏈型澱粉樣變性(AL)的敏感度則為95%，兩者的特異度均為86%。
安全性良好且無嚴重副作用
獨立專家委員會在造影後60天內利用臨床資訊確認患者是否確診，且他們並不知道PET的結果。在170名參與者中，有55人（占32.4%）在30天的觀察期內出現至少一次與治療相關的不良事件。雖然有11名患者發生嚴重事件，但研究人員判定這些均與顯影劑無關，僅有一例疲勞被認為與治療相關。整個研究過程中沒有死亡案例，最常見的症狀包括上呼吸道感染、頭暈、噁心、嘔吐、暈厥與血糖升高等，發生率皆低於3%。
獲FDA突破性療法認定迎爆發
由於REVEAL試驗未設立隨機對照組，主要目的是確立該追蹤劑的診斷性能，而非證明能改善患者的臨床預後。此前，美國食品藥物管理局(FDA)已授予該顯影劑針對疑似或已知心臟澱粉樣變性患者的PET造影「突破性療法」認定，同時在美國與歐盟也獲得了孤兒藥資格。拜耳(BAYZF)表示，後續計畫與FDA及其他衛生當局就試驗結果及潛在的監管申請進行深入討論。
