Ultragenyx在Angelman症候群的Phase 3試驗中未達主要指標，股價隨之重挫，CEO對患者社群表達遺憾。

Ultragenyx Pharmaceutical(RARE)於週三公佈其針對Angelman症候群的apazunersen（GTX-102）進行的Phase 3 Aspire研究結果。該研究未能達成從基線到Bayley-4認知原始分數的主要終點，也未實現多領域反應指數的關鍵次要終點，導致公司股價在盤後交易中下滑43%。

根據公司的說法，在Aspire研究中觀察到的安全性資料與早期的Phase 1/2試驗一致。首席執行官Emil Kakkis表示：「我們對Aspire的結果感到失望，尤其是考慮到全球患者社群為早期研究所付出的努力，希望能為他們的孩子帶來首個治療方法。」

Aspire研究中的隨機分組在基線上相似，且與Phase 2研究中的患者一致。在Bayley認知原始分數和多領域反應指數的淨反應或五個指標的平均變化中，治療組和對照組之間並無顯著差異，這使得效果支援不足。

面對此次結果，Ultragenyx將重新評估apazunersen計劃，並決定其未來走向。此外，公司還將檢視其計畫運營，以制定並實施重大費用削減，同時支援其不斷增長的商業業務。

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