阿克圖魯斯治療公司公佈ARCT-810的中期二期臨床試驗結果，顯示患者的氨水平得到控制。公司計劃年底前啟動新藥ARCT-2601的相關研究。

阿克圖魯斯治療公司（Arcturus Therapeutics）近日宣佈，其候選藥物ARCT-810在針對尿素迴圈障礙中的一種罕見疾病——鳥氨酸轉氨?（OTC）缺乏症的中期二期臨床試驗中取得了令人鼓舞的進展。根據初步資料，ARCT-810能有效降低並維持患者清晨空腹時的氨濃度於正常範圍內，同時也減少了谷氨醯胺的水平，有些參與者甚至達到正常值。

阿克圖魯斯表示，基於此次成功的試驗結果及其於今年六月與美國FDA的會議，該公司計劃在年末之前開始對12歲及以上的OTC缺乏症患者進行ARCT-2601的劑量測試，此次試驗將採用修訂過的二期試驗方案，將ARCT-2601整合至目前的ARCT-810試驗中。值得注意的是，雖然ARCT-810和ARCT-2601均為mRNA療法，但前者使用LUNAR平臺，而後者則是更新版的LUNAR 2.0平臺，預期可實現更高的蛋白質表達率，並可能降低或減少給藥頻率。

OTC缺乏症是一種罕見的遺傳性疾病，導致體內無法有效分解和排除氮，從而引發危險的血液氨濃度升高。此外，阿克圖魯斯還計劃收購AI發現公司myNeo，這筆交易預計將於十月完成，兩家公司自2024年以來便一直保持合作關係。此舉不僅強化了阿克圖魯斯的研發能力，也展示了其未來在生技領域的潛力。

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